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科学家用RNA“剪刀”精准“剪”掉癌细胞？新方法直击癌症“难缠”突变癌症中常见的p53基因突变，约占所有癌症的40-50%，但现有疗法难以有效针对这类突变，因为突变后的蛋白通常缺乏药物结合口袋

Fri, 19 Jun 2026 00:04:38 GMT

科学家用RNA“剪刀”精准“剪”掉癌细胞？新方法直击癌症“难缠”突变

癌症中常见的p53基因突变，约占所有癌症的40-50%，但现有疗法难以有效针对这类突变，因为突变后的蛋白通常缺乏药物结合口袋。近日，科学家们开发了一种新方法，通过编程CRISPR-Cas12a2核酸酶，利用其RNA引导的切割能力，精准识别并攻击癌症细胞中特定的癌变转录本。这一过程会诱导染色质“被剪碎”，触发细胞内的DNA损伤反应，最终导致癌细胞死亡。与现有方法不同，这种方法能直接针对那些传统药物无法触及的“不可成药”突变，为癌症治疗提供了全新的思路。

研究人员发现，Cas12a2通过识别癌症细胞特有的RNA信号，实现对突变基因的精准打击。实验表明，这种方法在多种癌细胞模型中有效，且对正常细胞影响较小。不过，目前仍需在动物模型中进一步验证其长期效果和安全性，以及是否适用于所有类型的癌症。

这波操作，让癌细胞直接“自毁”？太酷了🤯

来源：Nature

#癌症治疗 #CRISPR技术 #精准医疗 #p53突变

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全球首例个性化CRISPR疗法成功挽救婴儿生命基因编辑技术再次创造医学奇迹，一名患有罕见遗传病的婴儿通过世界首例个性化CRISPR疗法获得新生

Tue, 09 Dec 2025 13:00:47 GMT

全球首例个性化CRISPR疗法成功挽救婴儿生命

基因编辑技术再次创造医学奇迹，一名患有罕见遗传病的婴儿通过世界首例个性化CRISPR疗法获得新生。KJ Muldoon在2024年8月出生后不久被诊断出患有氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症(CPS1 deficiency)，这是一种极其罕见的基因缺陷，会导致体内有毒氨积聚，损害大脑，约50%的患者会在婴儿期夭折。

研究团队使用CRISPR基因编辑的一种变体——碱基编辑技术，精准定位并修复了患者基因组中那一个导致疾病的错误碱基。这种超个性化疗法从设计到完成仅用了6个月，远低于原计划的18个月。2025年2月25日，KJ接受了首次治疗，现在他的蛋白质耐受性已提高，但仍需药物和定期监测以控制氨水平。

这项突破标志着基因治疗从"通用型"向"超个性化"的重大转变，但也面临制造复杂、成本高昂的挑战。虽然这种疗法目前只能针对特定患者，但它为治疗其他罕见遗传病开辟了新途径，展示了基因编辑技术在精准医疗领域的巨大潜力。

基因编辑界的"量体裁衣"服务，拯救一个生命只需修改30亿个碱基中的一个！

来源：Nature

#基因编辑 #CRISPR #个性化医疗 #罕见病 #精准医疗

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免疫细胞的“刹车”与“油门”调节性T细胞（Treg）是免疫系统的“维稳部队”，防止免疫反应过度伤及自身，而FOXP3基因则是维持其功能的“总司令”

Fri, 21 Nov 2025 02:58:48 GMT

免疫细胞的“刹车”与“油门”

调节性T细胞（Treg）是免疫系统的“维稳部队”，防止免疫反应过度伤及自身，而FOXP3基因则是维持其功能的“总司令”。长期以来科学家困惑于一点：小鼠的普通T细胞对FOXP3“绝缘”，而人类普通T细胞在受刺激后却能短暂表达它。最新发表在《Immunity》的研究利用CRISPR全基因组扫描技术，终于破解了这一谜题。

原来，FOXP3基因周围分布着复杂的“电路开关”：既有促进表达的“油门”（如新发现的NS+区域），也有抑制表达的“刹车”（NS-区域）。研究发现，人类普通T细胞之所以能表达FOXP3，是因为其“油门”在特定条件下能克服“刹车”的阻力；反观小鼠，其NS-区域的抑制作用极强，相当于“焊死了刹车”，彻底阻断了基因表达。

这一发现不仅解释了物种间的免疫差异，更绘制了一幅精准的基因调控地图。未来，科学家或许能通过基因编辑技术微调这些“开关”——松开刹车或踩下油门，精准操控T细胞的功能，从而为自身免疫病或癌症的免疫治疗提供全新的解决方案。

老鼠：虽然我个头小，但我基因里的“刹车片”质量可是比你们人类严实多了。

来源：Immunity

#FOXP3 #CRISPR #免疫治疗

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